Revue d’articles scientifiques n°11 (16-28 Février 2009)
Traitement VIH / Sida
Les résultats du premier test de thérapie génique chez des individus infectés par le VIH.
Les résultats du premier essai clinique de thérapie génique réalisé sur des patients infectés par le VIH ont été publiés dans le journal Nature Medicine. La thérapie génique est une option séduisante pour le traitement du SIDA, étant donné qu'elle correspond a un traitement à prise unique, qui diminuerait la charge virale tout en préservant le système immunitaire en évitant les complications de la trithérapie à vie.
Ronald Mitsutasu et ses collègues ont donc clôturé le premier essai clinique de ce type sur 74 séropositifs. Les médecins ont tout d'abord prélevé chez leur patients des cellules souches sanguines puis les ont modifiées génétiquement afin qu'elles produisent une molécule appelée OZ1, qui est capable d'empêcher la réplication du virus en détruisant son génome. Ils ont ensuite réinjecté aux patients soit leurs cellules modifiées, soit un placebo. Les analyses qui ont suivi ont montré que la molécule OZ1 n'a pas eu de toxicité ni d'effets secondaires durant le déroulement de l'essai. Les résultats ont montré que la charge virale du groupe qui a reçu les cellules contenant de l'OZ1 était, 100 semaines après la prise du traitement, légèrement plus faible que le groupe contrôle. De même, leur nombre de lymphocytes CD4 (type cellulaire détruit par le VIH) était sensiblement plus important.
Cette étude démontre que la thérapie génique utilisant OZ1 n'a pas de toxicité pour le patient et qu'elle peut être modestement efficace. Son principe pourra donc être utilisé dans le cadre de traitements contre le SIDA.
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Mitsuyasu RT, et al. Phase 2 gene therapy trial of an anti-HIV ribozyme in autologous CD34(+) cells. Nat Med. 2009 Feb 15.
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